Ny variant af CRISPR giver udsigt til eliminering af mutationsbaserede sygdomme

Mus behandlet for progeria opnåede 45% længere levetid.

Gen-redigeringsværktøjerne er nu nået til at kunne udfordre de mutationsbaserede sygdomme, der hidtil ikke har haft effektive behandlinger i udsigt. Det er sygdomme såsom de frygtede huntingtons chorea og progeria (HGPS).

Det nye gen-redigeringsværktøj SATI (Single homology Arm donor mediated intro-Targeting Integration) bygger på HITI, der er en variant på CRISPR-Cas9.

Ved hjælp af SATI kan man indsætte en sund kopi af et problemskabende gen, i den ukodede del af DNA. Således begynder DNA'et at reparere sig selv - og det sunde gen integreres i genomet ved siden af det gamle muterede. Resultatet er at skaden fra det muterede gen elimineres uden at man tager store risici.

I laboratorietests har dette haft en dramatisk effekt på progeria, der er en sygdom hvor patienten ældes før tid. Mus behandlet med SATI levede 45% længere tid end den ubehandlede kontrolgruppe, hvilket for mennesker vil svare til cirka 10 år. Personen der har levet længst med progeria døde i en alder af 29 år.

Dette eksperiment var et "proof of concept", og der er fortsat lang vej inden dette kan blive til en egentlig behandling: Alene vejen til kliniske tests er lang. Forskerne håber i mellemtiden at kunne forbedre effektiviteten af SATI ved at booste antallet af celler der inkorporerer det sunde DNA.

Billede: Svilen Milev, freeimages.com

Kategori: Andet  

Tags: crispr   hiti   sati   single homology arm donor mediated intro-targeting integration   genforskning   genmodifikation   genredigering   huntingtons   progeria